胰腺癌新药获FDA批准！患者生存期翻倍，治疗迎重大突破

美国食品药品监督管理局（FDA）于周三正式批准了Revolution Medicines研发的一款突破性胰腺癌治疗药物。根据一项大规模临床试验的结果，该药物几乎使晚期胰腺癌患者的中位生存期翻了一番。这款名为Rasonque的口服药物需每日服用一次，主要面向那些已接受过先前治疗或无法耐受联合化疗的转移性胰腺癌患者。其作用机制在于抑制多种形式的RAS蛋白，而这类蛋白在多种胰腺癌的肿瘤生长过程中扮演关键角色。

具体数据显示，接受Rasonque治疗的患者中位生存期达到13.2个月，相比之下，接受化疗的患者仅为6.7个月，这意味着生存期延长了6.5个月。胰腺癌被公认为致死率最高的癌症类型之一，其整体五年生存率在所有癌症中处于最低水平，仅约为13%。

早在今年4月，Revolution公司公布该药物的临床试验结果后，市场需求便迅速攀升。FDA随即通过“同情用药计划”提前向患者提供该药，该计划允许患有严重或危及生命疾病的患者在药物获得正式审批前，于临床试验之外接受实验性治疗。

俄克拉何马城Mercy医院的肿瘤科医生Carla Kurkjian评价道：“Rasonque将彻底改变患者的命运。这不仅意味着患者有望获得前所未有的生存期延长；对医生而言，这也标志着我们终于能够开启一种与过去几十年截然不同的治疗对话。”Revolution Medicines的首席执行官Mark Goldsmith则表示：“这对患者及其家庭而言是一个里程碑式的机遇，我们必须全力以赴扫清障碍，以最快速度推进这一切。”

在审评流程方面，Rasonque去年成为首批被纳入FDA新快速审评机制的药物之一。该机制旨在将常规的10至12个月审评周期大幅缩短至仅1至2个月，专门针对那些解决美国重大健康优先事项且存在巨大未满足医疗需求的治疗方案。

市场投资者对Rasonque的商业前景抱持高度乐观态度，预期其有望成为重要的新治疗选择，这推动Revolution公司股价今年以来上涨了166%。由于获批消息此前已被市场广泛预期，消息正式公布后，Revolution股价反应较为平稳，盘中仅小幅上扬1%。

华尔街分析人士预测，Rasonque将跻身重磅畅销药行列。据制药行业商业情报机构Evaluate估算，若该药在未来被证实对疾病早期阶段及其他癌症类型同样具备安全有效性，其年销售额可能突破200亿美元。RBC Capital Markets的分析师则指出，快速审批加上目前已有超过2000名患者参与该药的扩大使用计划，预计将推动该药第三季度在美国胰腺癌领域的销售额达到约2800万美元，第四季度则有望攀升至1.48亿美元。从长远来看，RBC Capital Markets预计该药年销售额最高可能达到115亿美元。

美国癌症协会的统计显示，今年美国预计将有约67350人被确诊为胰腺癌。长期以来，这类患者缺乏有效的治疗手段，往往只能依赖化疗。大约八分之七的患者在确诊后五年内死亡，其中许多人甚至活不过一年。RBC Capital Markets分析师补充道：“鉴于该药展现出的卓越临床数据以及巨大的未满足医疗需求，市场很可能愿意接受其较高的定价。”