AI制药迎来关键之年 模型公司入局生物医药赛道

9月23日，美国AI初创企业Anthropic宣布，其Claude模型帮助识别出一种新型酶系统，标志着该公司生物学研究项目取得首个突破。而就在数日前，路透社曾披露Anthropic已在旧金山湾区低调设立湿实验室，将其业务范围从人工智能延伸至生命科学与药物研发领域。

AI技术凭借强大的运算能力，能够完成新药物分子及递送方式的筛选与设计、疾病靶点的发现，甚至组织自动化实验，长期以来被药物研发人员寄予厚望。到2026年，AI制药正逐渐从概念阶段迈入实际应用，已有企业宣布其AI设计的药物进入三期临床试验，AI模型领域的巨头也开始落地药物研发项目，跨国药企在AI方面的布局愈发积极。

在国内，9月18日，工信部等十个部门联合发布了《医药工业发展“十五五”规划》，首次将“AI制药全流程数据自动采集与追溯系统”列为高价值场景纳入国家五年规划，明确强调以人工智能、量子计算为创新药研发赋能，在行业内引发广泛讨论。

“当AI的智能水平达到一定程度，有远见的‘玩家’都在考虑如何将其作为一种新型‘能源’来重塑产业链。”上海交通大学助理教授、临港实验室研究员郑双佳近日在接受澎湃科技采访时如此表示。

AI药物挺进临床Ⅲ期，企业开始实现盈利

中国科学院院士陈凯先此前在公开演讲中指出，AI在药物研发领域的应用前景在于构建“主动数据驱动的智能药物发现新范式”：其一，将“干法”与“湿法”结合，即把AI的“大脑”（虚拟筛选、模型预测）与高通量自动化实验平台的“双手”相配合，形成“设计—执行—学习”的快速闭环；其二，通过构建“虚拟细胞”“虚拟患者”等数字生命体，在计算机中模拟药物作用，以极低成本预测疗效与毒性，从而“大幅降低临床研究的失败成本”。

自上世纪80年代起，科学家便开始借助计算机辅助药物研发。深度学习兴起后，一批企业开始运用AI进行靶点识别、分子生成等工作，AIDD（AI药物研发）概念随之兴起。2018年，AlphaFold在蛋白质结构预测方面达到实验精度，此后AI设计的分子陆续进入临床阶段，激发了资本的热情，2021年全球AI制药融资额突破百亿美元。

随着首批AI设计药物进入临床，行业步入冷静期，部分管线遭遇失败、IPO市场遇冷。市场逐渐认识到，AI模型虽然能够缩短药物分子设计与筛选环节的周期，但其产出仍需接受临床验证。

尽管“AI药物”定义的不同可能导致统计数量存在差异，但总体而言，目前进入Ⅲ期临床的药物寥寥无几。根据动脉网9月14日基于ASCO 2026/JCO研究整理的榜单，在纳入统计的63家企业、117条进入人体临床的AI药物管线中，已有60条完成I期临床，但仅8条完成II期临床，3条进入Ⅲ期。

随着AI技术的快速迭代，AI制药似乎正迎来新的转折点。

9月10日，英矽智能自主研发的特发性肺纤维化新药Rentoserib在北京协和医院与上海市肺科医院完成首例Ⅲ期患者入组给药，该药物的靶点与分子完全由AI设计，预计将于2029年读出顶线数据。

与此同时，德睿智药针对代谢疾病的MDR-001推进至Ⅲ期，其IIb期数据显示24周最高减重幅度达10.3%。Relay Therapeutics的RLY-2608在乳腺癌临床中展现出11.1个月的中位PFS。Generate:Biomedicines的AI抗体GB-0895亦有两项全球Ⅲ期研究正在推进。

伴随管线研发的进展，AI制药公司逐渐摆脱对资本“输血”的依赖，开始实现盈利。8月，英矽智能发布半年度财务业绩，实现营收1.063亿美元，同比增长287.2%，毛利率高达90.3%，成为港股首家实现半年度全面盈利的AI制药公司，其年内对外公布的授权合作总价值已接近70亿美元，合作伙伴包括礼来、SK生物制药、武田制药及施维雅。

科技巨头加速布局

拥有高水平通用模型的头部AI模型公司今年加大了在生物医药领域的布局力度。今年4月，OpenAI与诺和诺德建立战略合作伙伴关系，随后推出面向生物医药复杂机理推理的模型GPT-Rosalind，加速疾病靶标分析与筛选。

英伟达于6月正式推行BioNeMo Agent Toolkit，目前已接入礼来、达索、薛定谔等超过50家行业龙头企业。此前在1月，英伟达更宣布与礼来达成为期5年、价值10亿美元的合作，共同建立联合AI创新实验室。

在生物医药研发的各个环节中，如何将AI筛选和设计的药物分子更高效地在实验室中加以验证，是AI应用面临的一大难题。头部AI制药公司近年来正积极推动自动化实验室建设，由机器自动完成实验并将结果反馈给AI，形成药物探索的“干湿闭环”。

今年，头部AI模型公司也开始涉足这一赛道。9月18日，Anthropic正式在旧金山湾区建立湿实验室并招募生物化学科学家，该项目旨在利用其大模型Claude指挥自动化机器人单元开展生物实验。此前，Anthropic已于年内斥资约4亿美元收购自动化实验平台Coefficient Bio，并发布了科学智能体控制标准MHS。

模型公司入局生物医药，“推进干湿闭环，让模型‘长’出实体，可能会带来行业颠覆。”星元辉创始人、CEO张心程告诉澎湃科技，头部模型公司手握大量资金，能够大规模进行数据收集，反哺科学模型的研发，最终或许能让AI模型在生物医药研发领域达到如同在写代码领域那样惊人的水平。

“巨头入场既验证了干湿闭环的AI研发模式，也确实在推进行业整合，但这一进程并非一蹴而就。包括生物医药在内的物质发现领域，探索空间依然广阔，数据的积累、模型的成熟与实验室基建都需要时间。”晶泰科技向澎湃科技表示，“将时间轴拉长，竞争维度会更加多元化，从单一模型能力转向数据、实验、工程化与商业化能力的综合较量。这场整合的实质，是行业从概念验证走向价值兑现的必经过程。”

英矽智能创始人兼CEO Alex Zhavoronkov则告诉澎湃科技，模型公司要在制药领域证明自己，还需产出真正有用的药物。“从2025年以来，谷歌、IBM、微软等科技巨头已经在这个赛道投入了巨额资金，但没有产出一款药物。”他说，“使用AI大规模赋能药物发现，首先得真正发现几款药物，才能在此基础上扩大规模。我们已经有这样的经验，因此乐意与他们合作。”

BD密集落地，跨国药企重点部署

以往药物巨头往往将AI视为研发辅助工具，但今年，AI已升级为部分药企的核心管线战略。

诺和诺德于4月携手OpenAI，9月16日追加与Anthropic Claude的深度绑定；礼来投入10亿美元与NVIDIA共建联合实验室，并与英矽智能签下27.5亿美元的BD交易（编者注：BD指药企之间的授权引进、对外授权、联合研发、共同商业化等一整类交易，业内统称“BD交易”）。

除此之外，辉瑞深化与Isomorphic Labs的合作，管线拓展至5个全新肿瘤靶点；罗氏与Recursion开展战略协同，加速推进内部自建的Lunar智能计算平台；小野药品于7月宣布在全组织范围内规模化部署智能体科研平台BiomniLab。

AI制药领域的独角兽企业在获得巨额融资的同时，正不断加深与大药企的合作。谷歌DeepMind拆分出的Isomorphic Labs在5月完成高达21亿美元的B轮巨额融资，其推出的自研新一代设计引擎IsoDDE全面赋能与辉瑞、诺华的心血管及肿瘤药物合作。

一位头部跨国药企高管告诉澎湃科技，外企的AI布局已经从概念试点进入管线兑现期，AI已从单点工具升级为覆盖全企业算力与Agent智能体底座的层面。