光遗传学获2026年诺贝尔奖 哪些上市药企已布局

当地时间10月5日，瑞典卡罗琳医学院宣布，2026年诺贝尔生理学或医学奖花落三位科学家——美国科学家卡尔·戴塞罗思、德国科学家彼得·黑格曼和格奥尔格·内格尔，以表彰他们在光门控离子通道和光遗传学领域所作出的开创性发现。诺贝尔奖的加持，让光遗传学这一技术赛道迅速成为医药行业关注的焦点，有望掀起新一轮研发热潮。

据诺奖官网介绍，黑格曼和内格尔此前在一种单细胞藻类中鉴定出一种名为通道视紫红质的特殊蛋白质。这种蛋白位于细胞表面，当受到蓝光照射时，其内部的离子通道会像一扇门那样打开，允许带电离子流入细胞，从而产生电信号。他们进一步发现，将这种蛋白质导入其他类型的细胞后，同样可以使这些细胞获得对光的响应能力。此后，戴塞罗思将编码通道视紫红质的基因导入大鼠神经细胞，利用蓝光照射成功诱发了神经信号。他于2005年发表了这一成果，并在两年后进一步实现了在活体小鼠大脑中通过光照操控神经细胞活动。

这项技术被命名为光遗传学，它让研究人员得以在活体大脑中探究神经细胞如何参与记忆、感觉和行为等过程，并揭示与神经系统及精神疾病相关的神经回路。

诺贝尔生理学或医学奖评委、瑞典卡罗琳医学院临床免疫学教授潘嫱在接受新华社记者采访时指出，光遗传学为大脑功能研究提供了重要手段，同时也展现出临床应用的潜力。研究人员已尝试利用该技术帮助部分视网膜疾病患者恢复一定视觉功能，并借助它探究抑郁症、阿尔茨海默病和疼痛等疾病背后的神经机制。

在药物研发领域，光遗传学已成为国内外药企布局的技术路径之一，主要集中在眼科和中枢神经系统疾病两大方向，其中视网膜色素变性（RP）等致盲性眼病是竞争最为激烈的领域。

今年9月，美国FDA受理了一款光遗传学基因疗法MOGENRY的生物制品许可申请（BLA），拟用于治疗伴有严重视力丧失的RP患者。MOGENRY是一款一次性玻璃体内注射的光遗传学基因疗法。若顺利获批，它有望成为首个面向该患者群体、且不依赖特定致病基因的疗法。

回顾2016年，后来于2019年被艾伯维收购的艾尔建（Allergan）宣布以6000万美元首付款收购RetroSense Therapeutics。后者正在开发一种利用光遗传学技术的基因疗法，用于治疗因视网膜色素变性而失明的患者。

2021年，诺华通过收购Arctos Medical，获得了一项临床前光遗传学AAV基因治疗计划及Arctos的专有技术。彼时公开信息显示，Arctos利用腺相关病毒（AAV）基因治疗技术，将光基因递送至特定的视网膜细胞并使其表达，从而替代感光细胞的功能，主要开发针对遗传性视网膜营养不良（IRD）及其他涉及光感受器丧失的疾病（如AMD）的潜在治疗方案。

在国内，一批初创企业也在悄然加码布局，包括星明优健、健达九州、中眸医疗等，其背后不乏复星医药（600196）等上市药企的身影。

2025年10月，星明优健（UgeneX）与AviadoBio就光遗传学管线UGX-202的开发与商业化签署了独家选择权及许可协议。根据协议，AviadoBio有权选择获得大中华区以外地区UGX-202在RP及其他适应证上的开发和商业化全球独家许可。若行使该选择权，UgeneX将有资格获得最高4.13亿美元的预付款、研发里程碑付款和销售里程碑付款，以及基于净销售额的特许权使用费。

公开资料显示，UGX-202是一款处于临床开发阶段的腺相关病毒（AAV）基因疗法，用于治疗RP患者。在上述交易公布时，复星医药也发文表示，星明优健是由复星医药发起设立的“复健资本新药创新基金”于2021年7月孵化的一家专注于眼科疾病创新性基因疗法的生物科技公司。天眼查数据显示，苏州复健星熠创业投资合伙企业（有限合伙）持有星明优健50.8222%股权，天津复星海河医疗健康产业基金合伙企业（有限合伙）持股25.3996%。

今年7月，健达九州宣布完成数亿元人民币A轮融资。公司现有管线已深度覆盖视网膜病变、癫痫、中枢神经痛等重大适应证，后备管线正向帕金森病、重度抑郁症、药物成瘾、恶性脑瘤等具有高度未满足需求的高壁垒领域拓展。其光遗传学核心管线GA001针对视网膜色素变性，已获得美国FDA临床Ⅱ期许可、孤儿药资格及快速通道资格认定，并于7月正式启动注册临床试验。

天眼查信息显示，健达九州的股东包括北脑一期（北京）股权投资中心（有限合伙），该中心的合伙人涵盖昭衍新药（603127）、三博脑科（301293）等A股上市公司。上述融资的参投方还包括博拓生物（688767），通过其设立的博拓脑机基金参与了本轮投资。

中眸医疗的核心产品为新一代光遗传学基因疗法ZM-02，用于治疗晚期视网膜退行性疾病。今年8月，该疗法获得国家药监局临床试验批准，此前已获美国FDA授予孤儿药资格认定并获批临床。中眸医疗背靠上市公司海特生物（300683）。天眼查显示，海特生物旗下全资子公司武汉海特生物创新医药研究有限公司持有中眸医疗15.0769%的股份。

随着诺贝尔奖光环的加持，光遗传学这一赛道有望在医药行业引发新的热潮。