139万元的天价药，上市一年半才迎来第一位患者

在2026中国细胞与基因治疗大会（CSGCT）上，信念医药联合创始人肖啸分享了一个令人沉默的细节：“我们的首个基因治疗药物于2025年4月获批，但第一位患者用药却等到2026年8月，中间隔了将近一年半。”他向中国商报记者解释，问题并非出在质量上，而是销售和支付环节出了状况。

这并非个例。近年来，中国CGT（细胞与基因治疗）产业在研发方面持续突破，截至2026年9月，已有14款CGT产品获批上市。然而，研发速度虽快，支付端却未能同步跟上。药物获批之后，患者为何依然无法使用？

**定价“天花板”与支付“地板”的矛盾**

肖啸所指出的困境早已引起行业关注。信念医药的血友病B基因疗法波哌达可基注射液（信玖凝）于2025年4月获批，成为国内首款AAV基因疗法，最初定价279万元，2026年6月降至139万元，相当于打了五折。然而，即便如此，首张处方仍是在降价两个多月后的8月24日才开出。

CGT全称细胞与基因治疗，是继小分子药、大分子药之后的第三代疗法。其治疗逻辑并非“吃药压制症状”，而是通过改造细胞或基因来治疗疾病。目前最为人熟知的是CAR-T疗法——提取患者免疫细胞，改造后再回输体内，使其精准攻击肿瘤。基因治疗则更为直接，通过修复或替换缺陷基因来治疗。这类疗法通常“一次治疗、长期有效”，甚至可能实现终身治愈，但价格昂贵、支付路径复杂。

“一针139万元，即使价格已经腰斩，能负担得起的中国患者依然屈指可数。”一位血液科医生坦言，95%以上的患者家庭未必能承受这个费用。

肖啸透露，团队花了近一年半才最终确定价格。他提出分期付款、提高支付上限等路径来帮助患者分担压力，但也承认商业保险在中国“处于非常早期阶段，不保带病体”，慈善捐赠“在国内较为欠缺”，甚至贷款、银行抵押、分期等方式，他们内部都曾讨论过。

科济药业创始人李宗海坦言：“支付问题太关键了。对企业而言，仅靠医保显然不够，我们现在靠投资人‘发电’。另外，越来越多海外患者到中国接受CGT治疗，这让我们感到惊喜。目前已有新西兰、美国等国家的患者来中国就医。”

君联资本联席首席投资官王俊峰认为：“中国CGT在价格方面具有较大优势，对创新药可及性有很好的助益，能够惠及全球患者。目前价格已是全世界最低，而且还会继续下降。海外市场可能是企业实现盈利的方向。”

**双通道推动研发加速**

在中国，CGT创新的提速依赖于特殊的制度设计。2025年9月，国务院发布第818号令《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，自2026年5月1日起施行。这是我国生物医学新技术临床研究与转化领域的首部国家行政法规，首次在国家层面确立了“药品”与“医疗技术”双轨并行的管理框架。

与此同时，IIT（研究者发起的临床研究）作为另一条通道，始终在CGT创新中发挥着关键作用。简言之，IIT由医院研究者主导，不以药品注册上市为目的，相当于在正式申报新药之前，先在患者身上验证技术的安全性和有效性。

李宗海表示：“中国有双轨制，一条是研究者发起临床试验（IIT），一条是监管通道。自2015年起，中国的政策发生了翻天覆地的变化。”

这种“双轨制”带来的时间价值，瑞宏迪医药创始人、董事长廖成深有体会。他提到，公司一款PCV产品（个性化癌症疫苗）“牡丹”采用与K药联合用药的策略，取得了成功；而另一款产品M237采取单药策略，结果失败。按照IND（新药临床试验申请）的传统监管路径，企业必须先完成单药的全部研究，才被允许探索联合用药，这意味着药物研究至少要推迟一到两年。而通过IIT路径，仅需1到2例单药安全性验证即可启动联合用药探索，大幅缩短了时间。

**快，不等于低质量**

也有业内人士指出，IND申报需生产三批药、建GMP车间、接受药监局检查；猴子毒理实验在美国FDA和欧洲并非必需，但在中国IND申报中“几乎是必选项”，猴子价格已涨至二十几万元，一个毒理安全实验做下来“需要近千万元甚至更多”。相比之下，IIT“更快、更省钱”。

但“更快更省钱”并不意味着低质量。818号令实施后，IIT的门槛也在提高。根据该条例，实施生物医学新技术临床研究的机构必须是三级甲等医疗机构，并向国家卫生健康委统一备案；研究过程中明确禁止收费；全流程操作留痕，数据需30年长效归档。“这相当于给生物医学新技术IIT再次强调了‘研究零收费’的铁律。”有业内人士如此评价。

李宗海反复强调的正是这一原则：“IIT研究不允许收费，我们11年间从未向病人收取任何费用。”

中国药品监督管理研究会CGT专委会主任委员王越表示，以IND为目标的叫“临床试验”，818号令提到的以技术备案或成果转化为定位的研究才叫IIT，即“备案临床”。“这两个概念有相互支撑之处，如何形成支撑、加速产品研发，同时助力技术快速应用、确保安全，是行业共同面对的问题。”

他强调，中国药监局的数据质量要求是“全世界最高之一”。“工厂核查一年大概要5次，每次核查都会提出建议。IIT是中国监管领域‘世界独有’的贡献。我们看到有在中国做过IIT的企业到了美国，直接做到二期临床，甚至有的做到关键性临床。”

**CGT产业何去何从**

支付端的困局已摆在眼前，业内人士认为，仅靠国内单一支付体系，难以支撑CGT产业可持续发展。

支付端需加快从“单轨”走向“多层”。李宗海提出的“三保”——医保、商保、自费/慈善，正逐渐成为行业共识。政策端已有积极信号，但多层次支付体系的建设，仍需政策、企业、社会共同推进。

企业应从立项起就考虑支付可行性。廖成说：“如果药物在国内支付端无法实现，企业就要考虑项目是否具有全球竞争力，能否进入全球市场。瑞宏迪现在花更多时间在立项审核上，而不是等到产品上市后再想支付问题。”

事实上，支付端正在出现一些积极变化。2025年12月，国家医保局发布首版《商业健康保险创新药品目录》，纳入19种创新药，其中包括5款国产CAR-T产品。2026年，首次有CAR-T企业进入基本医保目录谈判竞价环节。“从2018年的‘灵魂砍价’，到2025年商保‘从0到1’，再到2026年‘从1到2’，中国创新药支付体系正从‘单轨制’走向‘双轨分层’。”业内人士如此评价。

此外，出海正从企业的“可选项”变为“必选项”。行诚生物商务和市场副总裁刘肖表示：“企业仅靠国内市场绝对不够，要么直接走出去，要么把又好又便宜的支付解决方案做好，同时拓展海外，否则难以持续。”