光遗传学获诺奖 百亿级赛道成形产业化加速

10月5日，瑞典卡罗琳医学院决定将2026年诺贝尔生理学或医学奖颁发给Karl Deisseroth、Peter Hegemann和Georg Nagel，以肯定他们在光门控离子通道及光遗传学领域所作出的发现。借助这项技术，人们已经能够对活体大脑中单个神经细胞的活动进行开启或关闭。

Hegemann与Nagel此前在一种单细胞藻类中鉴定出通道视紫红质，这种蛋白质被转入任何细胞后，都能让该细胞具备光敏感性。此后，Deisseroth将通道视紫红质基因引入大鼠神经细胞，利用蓝光照射成功诱发了神经信号，并在活体小鼠大脑中实现了这一光控开关。

从作为实验室工具到取得临床突破，光遗传学走过了近二十年的历程。目前，该技术正处在由基础研究迈向产业化的关键转折点。梳理2015年至2025年的诺贝尔生理学或医学奖可以发现，诺奖委员会一直青睐那些从根本上刷新人类对生命过程理解的发现。

比如，2025年Mary E. Brunkow、Fred Ramsdell和Shimon Sakaguchi因揭示外周免疫耐受机制而获奖；2024年Victor Ambros和Gary Ruvkun因发现microRNA及其在转录后基因调控中的功能而获奖；2023年的奖项颁给了Katalin Karikó和Drew Weissman，以表彰他们在核苷碱基修饰方面的发现，该成果直接推动了有效mRNA疫苗的诞生。另外，2022年Svante Pääbo因古人类基因组研究获奖，2021年David Julius和Ardem Patapoutian因发现温度和触觉受体获奖，2020年Harvey J. Alter等三位科学家因发现丙型肝炎病毒获奖。

中国科学家屠呦呦因发现青蒿素而获得2015年诺贝尔生理学或医学奖，成为第一位获此奖项的中国本土科学家。与她共同获奖的还有William C. Campbell和Satoshi Ōmura，他们因开发蛔虫寄生虫感染新疗法而受到表彰。

从免疫耐受到基因调控，从古人类基因组到光遗传学，诺奖的关注坐标正朝着神经科学和精准医学领域移动。光遗传学的核心原理是借助基因工程手段，把光敏蛋白导入特定神经元，再以特定波长的光照射，从而精准激活或抑制这些神经元的活动。

在临床应用方面，光遗传学的价值远不止于基础研究。截至2023年底，全球注册的临床试验共有11项，而最新进展显示这一数字已增至16项。其中，Nanoscope Therapeutics的MCO-010进展相对领先，已完成IIb期临床试验，并向FDA滚动提交了生物制品许可申请。

帕金森病是另一个广受关注的突破口。美国公司PhotoPharmics研发的Celeste光神经调控设备已完成关键性III期Light for PD临床试验的全部入组，该试验共纳入350名帕金森病患者。Celeste已取得FDA突破性设备认定。

在更广泛的神经系统及心血管疾病领域，光遗传技术在改善帕金森病运动症状、抑制癫痫发作、修复脑卒中受损神经环路以及精准调控心律失常等方向上展现出应用潜力。抑郁症动物模型研究也显示，通过对特定神经回路进行光学调控，能够产生抗抑郁效果。

多家研究机构预测，随着适应症不断拓展和技术成熟度提高，光遗传学基因疗法的市场规模将快速扩张，预计2030年全球市场规模有望超过200亿美元。视网膜疾病赛道竞争尤为激烈，Nanoscope Therapeutics是该领域的领跑者之一。其基于MCO平台的疗法无需基因检测、无需侵入性手术，可在诊室完成玻璃体腔注射，通过激活视网膜双极细胞的光敏性来重建视觉通路。2026年1月，Nanoscope获得美国专利商标局颁发的核心专利，覆盖其MCO技术平台，专利保护期至2039年。公司已启动MCO-010的III期注册性临床试验。

中国企业同样在加速追赶。苏州的星明优健是国产光遗传学疗法的代表性企业，其核心管线UGX202是一款光遗传学基因疗法，通过AAV递送光敏蛋白，使视网膜神经节细胞获得感光能力，拟用于治疗多种视网膜疾病。2025年10月，星明优健与英国生物科技公司AviadoBio达成战略合作，交易总金额将超过4亿美元。

北京的健达九州由北京脑科学与类脑研究所所长罗敏敏教授创办，是少数同时布局化学遗传学与光遗传学两大神经调控技术路线的企业。2026年7月30日，健达九州完成数亿元人民币A轮融资，由太平医疗健康基金领投，高榕创投、达晨财智、中信资本等机构跟投。公司核心管线GA001针对视网膜色素变性，已获美国FDA临床II期许可及孤儿药资格认定，同时获得中国CDE临床I期许可；GA002针对难治性局灶性癫痫，是全球首个进入人体验证阶段的该适应症精准疗法。

药物发现平台则代表了另一种商业模式。美国的Circuit Therapeutics选择将光遗传学技术用作药物发现的平台工具，与全球制药企业Lundbeck和勃林格殷格翰签署研究合作协议，利用其专有光遗传学技术平台拓展精神症状相关神经回路的知识，并开发新型药物。

事实上，光遗传学的产业前景毋庸置疑。然而，从实验室走向广泛的临床应用仍存在关键瓶颈。在技术层面，现有光遗传学系统在组织穿透性、光敏蛋白性能及长期表达稳定性方面仍有固有不足。人体应用的安全性数据尚不充分，跨技术类别的监管适应性框架有待建立，伦理争议也进一步加剧了转化难度。此外，光遗传学相关产品至今尚未获批上市，这说明该技术从基础研究走向产业化仍有距离。

产业界正从多个方向寻求突破。无线自供电光电器件、超声介导深部光递送、AI辅助精准调控等新一代技术方案正在研发之中。行业整体仍处于从定制化研发向准标准化产品过渡的阶段，市场集中度较低，新进入者仍有可观的成长空间。

值得关注的是，光遗传学与脑机接口技术的融合正在加快。在脑机接口和新型药物研发筛选平台等新兴应用场景中，光遗传控制器作为核心刺激单元，其定制化与系统集成需求日益突出。2025年全球光遗传学与电生理联合记录系统相关专利授权量达到1470件，其中中国申请人占比上升至22.3%。

从三位科学家在藻类中发现一种光敏蛋白，到今天全球数十家企业竞逐光遗传学疗法赛道，这项技术的产业化进程正在提速。诺奖的加冕，或许会成为该赛道从“科学故事”走向“商业故事”的分水岭。对投资者和产业界来说，问题已不再是光遗传学能否改变医学，而是这场变革将以多快的速度、在哪些适应症上率先兑现。